《科学》 第391卷 第6785期 · 2026年2月5日 · 中文解读
阻断RAN翻译而不改变重复RNA可挽救C9ORF72相关的ALS和FTD表型
Blocking RAN translation without altering repeat RNAs rescues C9ORF72-related ALS and FTD phenotypes · F. J. Arnold and A. R. La Spada
这篇讲什么
本文报道通过突变CUG起始密码子阻断RAN翻译产生二肽重复蛋白，而不影响重复RNA的积累，从而在C9ORF72小鼠和患者来源神经元中缓解疾病相关表型，表明DPR毒性而非RNA毒性是主要驱动因素。
原文开头
Xin Jiang1,2, Laure Schaeffer3, Divya Patni1, Tommaso Russo1,4, Chao-Zong Lee1,2, Corey Aguilar1,2, Christine Marques1, Karen Jansen-West5, Marian Hruska-Plochan6, Ananya Ray-Soni1,2, Su Min Lim1,2, Aaron Held1, Mei Yue5, Paula Castellanos Otero5, Sandeep Aryal1,2, Hortense D. A. M. Beaussant1, Himanish Basu7, Hiro Takakuwa8, Lillian M. Daughrity5, Nandini Ramesh1,2, Paulo Da Costa3, Ana Rita A. A. Quadros1,2, Matthew Nolan1,2, Charles Jourdan F. Reyes1,2, Hayden Wheeler1, Laura C. Moran1, Grant Griesman1, Benjamin Wymann1, Bianca A. Trombetta1, Emma Sofia Lopez-De-Silanes1, Michael Canori1,2, Gopinath Krishnan9, Yasmim Vieira Souza Da Silva1, Gilbert Eriani3, Mark W. Albers1, Steven E. Arnold1, Yuyu Song1,10, Ankur Jain8,11, Isaac M. Chiu7, Yong-Jie Zhang5, Fen-Biao Gao9, Brian J. …
摘自《科学》（Science）第391卷 第6785期 · 2026年2月5日，F. J. Arnold and A. R. La Spada。仅引用开头一小段供了解文章，版权归原刊所有，全文请阅读原刊。
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